Flexibele parametrische overlevingsanalyse met Stata: verder dan het Cox-model

Auteurs: Patrick Royston en Paul C. Lambert
ISBN: 978-1-59718-079-5
Gedrukte editie

Commentaar van de technische groep van Stata

Onderzoekers die regressiemodellen willen fitten op overlevingsgegevens, staan ​​al lang voor de moeilijke taak om te kiezen tussen het Cox-model en een parametrisch overlevingsmodel, zoals Weibull. Cox-modellen worden gefit met behulp van Stata's stcox commando en parametrische modellen worden aangepast met behulp van streg , die naast Weibull vijf parametrische vormen biedt. Hoewel het Cox-model minimale aannames doet over de vorm van de basisgevarenfunctie, wordt de voorspelling van gevaren en andere gerelateerde functies voor een gegeven set covariaten belemmerd door dit gebrek aan aannames; de resulterende geschatte curven zijn niet vloeiend en bevatten geen informatie over wat er gebeurt tussen de waargenomen faaltijden. Parametrische modellen bieden mooie, vloeiende voorspellingen door een functionele vorm van het gevaar aan te nemen, maar vaak is de veronderstelde vorm te gestructureerd voor gebruik met echte data, vooral als er significante veranderingen in de vorm van het gevaar in de loop van de tijd bestaan.

Flexibele parametrische overlevingsanalyse met Stata: verder dan het Cox-model richt zich op het vinden van een compromis tussen Cox- en parametrische modellen dat de gewenste kenmerken van beide typen modellen behoudt. Het boek is bedoeld voor onderzoekers die bekend zijn met de basisconcepten van survivalanalyse en met de stcox En streng opdrachten in Stata. Als zodanig is het een uitstekende aanvulling op Een introductie tot overlevingsanalyse met behulp van Stata door Cleves, Gould en Marchenko.

Dit boek is geschreven voor Stata 12, maar is ook volledig compatibel met Stata 11.

Een groot deel van de tekst is gewijd aan schattingen met Royston-Parmar-modellen met behulp van de stpm2 commando, dat wordt onderhouden door de auteurs en beschikbaar is via het archief van Statistical Software Components (SSC) op http://www.repec.org . Royston-Parmar-modellen zijn zeer flexibele alternatieven voor de exponentiële, Weibull-, loglogistische en lognormale modellen (fit met behulp van streg ) die uitbreiding van proportionele hazards naar proportionele odds en geschaalde probitmodellen mogelijk maken. Extra flexibiliteit wordt verkregen door het gebruik van beperkte kubieke spline-functies als alternatief voor de lineaire logaritmische functies die in standaardmodellen worden gebruikt. De auteurs laten zien hoe deze modellen kunnen worden aangepast en voorspelde hazards, cumulatieve hazards en overlevingsfuncties grafisch kunnen worden weergegeven met echte gegevens uit borstkanker- en prostaatkankeronderzoek.

Na wat inleidend materiaal over de motivatie achter flexibele parametrische modellen en het werken met overlevingsgegevens in Stata, laten de auteurs zien dat Cox-modellen ook als Poisson-modellen kunnen worden uitgedrukt door de tijdschaal te splitsen bij de waargenomen fouten. De Poisson-modeluitdrukking maakt uitbreiding mogelijk door de manier waarop de tijdschaal wordt gesplitst te wijzigen en door beperkte kubieke splines en fractionele polynomen te introduceren.

Vervolgens worden de Royston-Parmar-modellen geïntroduceerd, gevolgd door materiaal over modelbouw en diagnostiek voor deze modellen. Er wordt vervolgens veel aandacht besteed aan tijdsafhankelijke effecten, hoe deze gemodelleerd kunnen worden en hoe de grafieken van de voorspelde functies die de modellen opleveren, geïnterpreteerd moeten worden. Dit materiaal wordt gevolgd door een hoofdstuk over relatieve overlevingsmodellen, zoals die gebruikt worden voor bevolkingsonderzoek naar kanker. Dit hoofdstuk is zeer grondig, sluit goed aan bij het vorige materiaal en is een ideale introductie voor mensen die nog niet bekend zijn met de concepten relatieve overleving en oversterfte. Het laatste hoofdstuk is gewijd aan geavanceerde onderwerpen, zoals het bepalen van het aantal patiënten dat behandeld moet worden (NNT), het verwerken van gegevens over meerdere gebeurtenissen en het analyseren van concurrerende risico's.

Over de auteurs

Patrick Royston is senior medisch statisticus bij de Medical Research Council in Londen, VK. Hij heeft onderzoeksartikelen gepubliceerd over diverse onderwerpen in toonaangevende statistische tijdschriften. Zijn belangrijkste interesses zijn multivariabele modellering en validatie, overlevingsanalyse, ontwerp en analyse van klinische studies, en statistische computing en algoritmen. Hij is associate editor van de Stata Journal .

Paul Lambert is universitair docent medische statistiek aan de Universiteit van Leicester, Verenigd Koninkrijk. Zijn voornaamste interesse ligt in de ontwikkeling en toepassing van statistische methoden in bevolkingsgericht kankeronderzoek en aanverwante vakgebieden. Hij heeft veelvuldig gepubliceerd in toonaangevende statistische en medische tijdschriften.